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人工病毒載體可用于基因編輯

來(lái)源:昆明信息港2023-06-01 12:05:14


(資料圖片僅供參考)

120x86納米的噬菌體T4殼的結(jié)構(gòu)特征,接近原子分辨率(左圖為正面視圖;右圖為顯示空的內(nèi)部的橫截面視圖)。圖片來(lái)源:《自然·通訊》

《自然·通訊》30日?qǐng)?bào)告了一種制作人工病毒樣載體的方法,所制載體能進(jìn)入人類(lèi)細(xì)胞執(zhí)行特定任務(wù),如基因編輯。這種大容量、可定制化的納米材料為未來(lái)基因療法和定制化醫(yī)療帶來(lái)新希望。

病毒是一種高效的生物“機(jī)器”,能夠快速?gòu)?fù)制和組裝后代。自然的人類(lèi)病毒,如慢病毒屬,此前曾經(jīng)過(guò)改造在動(dòng)物中遞送治療性的DNA或RNA,但它們的遞送能力有限而且有安全問(wèn)題。通過(guò)制造以治療性分子編程的人造病毒載體讓病毒機(jī)制為人所用,可進(jìn)行有益的修復(fù),幫助人類(lèi)恢復(fù)健康。

美國(guó)天主教大學(xué)和普渡大學(xué)研究團(tuán)隊(duì)此次設(shè)計(jì)了一種方法,用一類(lèi)被稱(chēng)為T(mén)4噬菌體、能感染細(xì)菌的病毒,制造人造病毒載體(AVV)。這類(lèi)AVV有很大的內(nèi)部容量和一個(gè)大的外表面,可編程和遞送治療性生物分子。在概念驗(yàn)證實(shí)驗(yàn)中,他們生成了含有蛋白和核酸物質(zhì)的AVV,用于展示在基因組改造方面的用途。在實(shí)驗(yàn)室中,這一平臺(tái)能將全長(zhǎng)的抗肌萎縮蛋白基因成功遞送到人類(lèi)細(xì)胞,并執(zhí)行各種分子操作改造人類(lèi)基因組。此外,AVV大量生產(chǎn)時(shí)成本不高,并且這些納米材料可以保持穩(wěn)定數(shù)個(gè)月。

團(tuán)隊(duì)說(shuō),盡管還需要進(jìn)一步工作來(lái)評(píng)估安全性,但這一方法已展現(xiàn)出未來(lái)前景,可用于臨床治療人類(lèi)疾病和罕見(jiàn)病。(科技日?qǐng)?bào)記者張夢(mèng)然)

【總編輯圈點(diǎn)】

病毒是地球上數(shù)量最多、分布最廣的生物。它們的組成如此之簡(jiǎn)單,進(jìn)化機(jī)制卻如此之高效,掀起的致命感染和全球流行病,需要人類(lèi)耗費(fèi)巨大人力物力來(lái)抗衡。那能否讓病毒這個(gè)特點(diǎn)為我所用呢?這就是人造病毒載體的研究方向。多年來(lái),這一領(lǐng)域僅在起步階段,但現(xiàn)在,我們看到了這一技術(shù)為未來(lái)基因療法和定制化醫(yī)療帶來(lái)的希望。

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